Virades de l’espoir 2022 pour lutter contre la mucoviscidose
23 septembre 2022
Il y a quelques mois, nous vous parlions de la mucoviscidose, une des maladies rares au service de laquelle notre équipe expérimentée met régulièrement à profit son savoir-faire en rédaction médicale et scientifique, notamment pour la :
- Coordination de la réalisation des comptes-rendus du congrès international Nord-américain de recherche sur la mucoviscidose (NACFC) aux États-Unis pendant plusieurs années
- Rédaction d’un article scientifique à partir d’une journée d’échanges entre cliniciens et biologistes
- Traduction de recommandations de prise en charge et de suivi
- Réalisation de diaporamas référencés.
L’organisation des Virades de l’espoir par l’association Vaincre la Mucoviscidose est l’occasion de revenir sur cette maladie aujourd’hui.
2002-2022 : 20 ans d’avancées majeures
L’année 2022 marque les 20 ans d’avancées majeures dans le diagnostic et la prise en charge de cette maladie en France :
- La mise en place du dépistage néonatal (DNN) systématique généralisé de la mucoviscidose, pour laquelle la France a été précurseur avec la conception et l’utilisation d’un algorithme de décision unique au niveau national dès 2002.
- La création des centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose (CRCM) pour coordonner les soins des patients.
Ces mesures ont permis d’améliorer le pronostic de cette maladie grâce à un diagnostic précoce et à une prise en charge multidisciplinaire organisée au sein des CRCM, possible dès les premières semaines de vie grâce au DNN. Des bénéfices pour les patients ont été observés à différents niveaux, avec un rapport coût-bénéfice favorable :
- amélioration du pronostic respiratoire et nutritionnel
- augmentation de la survie
- réduction de la lourdeur des traitements.
Plus récemment, des médicaments innovants comme la trithérapie elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (Kaftrio®) que nous avons déjà évoquée ont également permis une amélioration rapide de l’état de santé et de la qualité de vie des patients éligibles. D’abord administré à un nombre très restreint de patients en France grâce à une autorisation temporaire d’utilisation nominative (ATUn)*, Kaftrio® bénéficie petit à petit à un plus grand nombre de patients grâce à une autorisation de mise sur le marché (AMM) puis à des extensions d’indication et à un cadre de prescription compassionnelle (CPC) établi par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).
Des progrès encore attendus
Malgré ces avancées importantes, de nombreux patients ne peuvent pas bénéficier de ces traitements innovants. De plus, aucun traitement ne permet de guérir les patients atteints de mucoviscidose à ce jour. Il est donc nécessaire de poursuivre les efforts engagés pour lutter contre cette maladie.
Les Virades de l’espoir pour sensibiliser et collecter des fonds
Les Virades de l’espoir, créées en 1985, permettent de sensibiliser à la lutte contre la mucoviscidose et de collecter des fonds pour œuvrer en faveur des patients, notamment en finançant la recherche pour mettre au point de nouveaux traitements.
Dimanche 25 septembre 2022 et autour de cette date, vous pouvez participer aux Virades de l’espoir près de chez vous et/ou relever des défis en ligne pour soutenir cette lutte. Retrouvez le programme complet sur ce site : https://virades.vaincrelamuco.org/
*Ancienne dénomination, préalable à la réforme de l’accès dérogatoire aux médicaments qui est entrée en vigueur le 1er juillet 2021.
