Accès dérogatoire aux médicaments : bilan à 2 ans de l’accès précoce
15 décembre 2023
En juillet 2021, la réforme de l’accès dérogatoire aux médicaments a entraîné l’entrée en vigueur de l’accès précoce et l’accès compassionnel, deux dispositifs destinés à simplifier les procédures et accélérer les délais d’accès à des traitements innovants pour les patients en impasse thérapeutique.
Informations sur l’accès précoce aux médicaments
L’accès précoce permet aux patients concernés d’avoir accès à un médicament :
- n’ayant pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) dans l’indication considérée, après avis favorable de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) basé sur l’analyse de son efficacité et de sa sécurité, évaluées au cours d’essais cliniques (accès précoce pré-AMM)
- ayant une AMM dans l’indication considérée, avant son évaluation par la commission de la transparence en vue de son remboursement par l’Assurance Maladie dans le cadre du droit commun (accès précoce post-AMM).
L’autorisation d’accès précoce est délivrée par la Haute Autorité de Santé (HAS) pour une durée maximale d’un an renouvelable. Pendant cette période, un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD) doit être respecté. Il donne des informations sur le médicament et son utilisation, et planifie un recueil de données pour surveiller le patient et mieux connaître le médicament. Les données renseignées par le prescripteur et le patient sont également utilisées dans le cadre de l’évaluation du médicament en vue de son remboursement à long terme par l’Assurance Maladie.
Plusieurs pages dédiées du site de la HAS fournissent des renseignements adaptés aux patients, aux associations de patients et groupes d’usagers, aux prescripteurs et aux industriels du médicament.
Bilan 2 ans après la réforme de l’accès dérogatoire aux médicaments
Le bilan à 2 ans de l’accès précoce aux médicaments, récemment publié par la HAS et l’ANSM, est positif.
En effet, entre le 1er juillet 2021 et le 30 juin 2023, plus de 100 000 patients en situation d’impasse thérapeutique ont pu bénéficier d’un traitement grâce au dispositif d’accès précoce !
Plus de 250 demandes ont été déposées par des laboratoires pharmaceutiques, principalement en oncologie-hématologie. Au total, 180 demandes ont été instruites. La HAS a rendu une décision favorable pour 125 des 164 premières demandes d’autorisation d’accès précoce (78% des cas). Parmi les 11 refus concernant une première demande pré-AMM, 4 étaient dus à l’avis défavorable de l’ANSM faute de « forte présomption d’efficacité et de sécurité ».
Les décisions ont été rendues dans un délai médian de 77 jours, inférieur au délai règlementaire de 90 jours.
En moyenne, les médicaments ont été disponibles en accès précoce 9 mois avant leur inscription sur les listes de remboursement de droit commun.
Synergy Pharm accompagne notamment les laboratoires pharmaceutiques dans la préparation des dossiers règlementaires grâce à son équipe de rédaction médicale expérimentée. N’hésitez pas à nous contacter pour toute demande d’information.
